Expertos expusieron sobre los avances más interesantes en la fabricación de terapias celulares e inmunoterapia y destacaron la necesidad de que tener un marco regulatorio para este tipo de tratamientos de vanguardia que sea fruto de un trabajo colaborativo público privado.
El IMPACT Cell and Gene Therapy Meeting organizado por IMPACT, junto al International Society for Cell & Gene Therapy (ISCT) y la Clínica Universidad de los Andes reunió a los principales investigadores, médicos y especialistas en terapia celular e inmunoterapia para intercambiar sus experiencias e investigaciones en torno a las terapias celulares, génicas e inmunoterapia, con especial énfasis en el desarrollo de células CAR-T y que muestran el impacto de estos nuevos tratamientos en enfermedades como el cáncer, que no logran avances positivos con las terapias tradicionales.
“Lo que estamos viendo es que en un alto porcentaje, las Terapias Avanzadas salvan la vida de pacientes que no se iban a curar con otros tratamientos. En este sentido la evidencia científica es muy clara: estas terapias funcionan, y cuando una terapia funciona y salva vidas, hay que ver la forma de hacerlas accesibles a todo el mundo. La única forma de lograrlo es con investigación y recursos, de manera de lograr que algo que es exclusivo de un laboratorio para un paciente, termine siendo un tratamiento que puedan recibir todos quienes lo necesiten. Esto se consigue cuando tienes buenos resultados clínicos”, comentó a Pro Salud Chile Cristina Puig-Saus, profesora adjunta de la Universidad de California, L.A. (EE.UU.)
Regulación de Terapias Avanzadas
Durante el encuentro se realizó un panel de conversación sobre regulación de Terapias Avanzadas moderado por el vicepresidente ejecutivo de Pro Salud Chile, Jean-Jacques Duhart en el que participaron la Dra. Dra. Pig-Saus, experta en nuevas terapias con células TCR y CAR para el tratamiento del cáncer, el oncólogo de la Clínica Mayo, Dr. Julian Molina, el representante del Comité de Asuntos Legales y Regulatorios de América del Sur y Central de la Sociedad Internacional de Terapia Celular y Génica (ISCGT), Martín Bonamino, la coordinadora de la Agencia Nacional del Cáncer del Minsal, Dra. Julia Palma y la Encargada de Terapias Avanzadas de la ANDID- ISP, Carolina Sepúlveda.
“Nosotros enviamos nuestra primera investigación para Terapias Avanzadas hace 10 años y no fue sencillo por lo complejo de lo que estábamos desarrollando con CAR-T. Tuvimos muchas conversaciones con la FDA y nadie tenía muy claro qué había que hacer para estar seguros que funcionaría, y la información finalmente la obtuvimos de los experimentos. Hoy, el marco regulatorio es diferente y existe actualización constante para saber qué es lo que se recomienda para diversos ensayos, y gracias a eso, la investigación avanza mucho más rápido, y esto aplica para todas las etapas del desarrollo”, señaló la Dra. Puig-Saus.
El ejemplo de Brasil
Sobre el sistema de regulación de estas terapias, Bonamino destacó el caso de Brasil como un “buen ejemplo” a tener en cuenta: “En Brasil hay una instancia que aprueba desde el punto de vista sanitario y sobre el beneficio de determinada terapia avanzada, Después, hay otra instancia que define el precio, pensando en terapias comerciales y lo mismo puede pasar con las terapias en desarrollo académico y qué van a requerir aprobación de la agencia reguladora para probarla. El poder sensibilizar a un gobierno o Estado tendrá que ver con los beneficios y los costos, pero hay que tener claro que un gobierno puede querer promover el desarrollo de CAR-T, pero quizás no va a tener la capacidad para desarrollar todas las terapias que se requieren, pero quizás sí sea posible desarrollar terapias para las enfermedades más prevalentes. Es una discusión estratégica, que podría darse a nivel regional, considerando el tamaño de la población, el volumen de la economía del país y las enfermedades prevalentes que requieren este tipo de terapias”.
En el panel de conversación, Bonamino complementó: “En Brasil estamos desarrollando Terapias Avanzadas hace muchos años y fue la Agencia Nacional la que convocó a un panel de expertos para ayudarla a diseñar un marco regulatorio; eso fue muy positivo, porque les permitió generar normativas para el desarrollo, producción, uso clínico y registro, abriendo, además, un canal bastante fluido con la agencia”.
Siguiendo con el ejemplo de Brasil, Virginia Picanco, investigadora y profesora asociada en el Centro de Sangre Ribeirao y el Centro de Terapias Celulares de la Universidad de São Paulo, detalló a Pro Salud Chile que “en los inicios, nuestra agencia no aprobaba nada, porque no comprendía lo que se estaba haciendo, pero con el tiempo se fue demostrando la importancia para el país de estas terapias y se comenzó a trabajar en conjunto. Se gestó un camino de trabajo colaborativo entre regulación e investigación”.
Junto con revelar que en Brasil se han podido tratar con éxito a pacientes con linfoma y leucemia que no respondieron a las terapias tradicionales, Victoria Picanco aprovechó de entregar su receta para avanzar en esta materia; “El consejo que puedo dar es que lo más importante es juntar en la misma mesa a la agencia reguladora, Gobierno, investigadores y médicos, y definir una estrategia única para impulsar las terapias avanzadas”.
“Lo más importante es juntar en la misma mesa a la agencia reguladora, Gobierno, investigadores, médicos, y definir una estrategia única para impulsar las Terapias Avanzadas”
Verónica Picanco, investigadora y profesora asociada del Centro de Terapias Celulares de la Universidad de São Paulo,
Minsal e ISP proponen mesas de trabajo
El evento también contó con participación de representantes del Ministerio de Salud de Chile y el Instituto de Salud Pública, entidades clave para impulsar las Terapias Avanzadas en el país.
“Las Terapias avanzadas son una política pública, pero es muy importante verlo con cifras. El Plan Nacional de Cáncer infanto-adolescente contiene el pilar de regímenes de tratamiento, dónde figura el acceso en pacientes que, por ejemplo, tienen leucemia de muy alto riesgo sin respuesta a tratamiento y donde los CAR-T son una posibilidad de tratamiento cierta en pediatría oncológica en Chile, pero en el sector público adultos, aún hay aristas que están en fase de resolución y que tiene temporalidades que no son las mismas que la pediatría oncológica: el número de pacientes niños por año son 520, mientras que los adultos son 55.000 por año, por lo tanto la carga para el Estado es mucho más fuerte, comentó la Dra. Julia Palma, coordinadora de la Agencia Nacional del Cáncer del Minsal
Bajo ese contexto, la Dra. Palma sostuvo que “en adultos del sector privado tenemos iniciativas de terapia celular: Está el Centro IMPACT, la Clínica Alemana tiene grandes avances en estudios clínicos y desde el Ministerio visualizamos el poder impulsar estas iniciativas en el sector público de adultos y así abarcar lo público y privado. La idea es poder tener una mesa intersectorial de trabajo para poder avanzar y traer a Chile políticas de desarrollo que se están generando a nivel regional respecto Terapia Avanzadas, como lo que se hace en Red Iberoamericana de Terapias Avanzadas (RITA) de la cual formo parte y así generar puentes de colaboración”.
Por su parte, el ISP, a través de Carolina Sepúlveda, Encargada de Terapias Avanzadas y del Subdepto. de I+D+T y ETASA de la ANDID reconocen que “el gran desafío en esta materia es ver las distintas bases regulatorias internacionales, pero ajustarlo a la realidad local, sin poner freno al desarrollo de la Innovación en salud en nuestro país, por lo que esperamos poder organizar mesas de trabajo entre los distintos actores para generar una normativa para el desarrollo, que es lo que aplica para nosotros, pensando en la manufactura, control de calidad, seguridad y aspectos bioéticos, para proteger a los posibles sujetos de investigación que serán sometidos a este tipo de tratamiento”.
Sepúlveda reveló que han seguido los ejemplos de Brasil, Corea del Sur y Japón en materia de regulación. “Para tener un marco regulatorio óptimo -señaló-, se requiere la colaboración de todos los actores, ya hemos tenido encuentros con la FDA, además de la academia, la industria e investigadores, Es importante también frenar la fuga de investigadores, que hemos visto que se van a desarrollar estas terapias a países de alto desarrollo y después ese producto hay que comprarlo cuando perfectamente pudo haber sido hecho en Chile”.
Para Jean-Jacques Duhart, vicepresidente ejecutivo de Pro Salud Chile, “las exposiciones del seminario nos ha dejado en evidencia los grandes avances y proyecciones en materia de Terapias Avanzadas que dan cuenta de un escenario muy dinámico a nivel mundial y que nos llevó a discutir un tema fundamental en el panel de conversación: En qué medida disponer de un marco regulatorio adecuado es un factor clave para potenciar el desarrollo de las Terapias Avanzadas, entendiendo el marco regulatorio como el conjunto de reglas que permitan conciliar la seguridad de los pacientes con los procesos de investigación, desarrollo y uso de dichas terapias y concebirlo, además, como una herramienta para favorecer el acceso, generando nuevas oportunidades para la participación de nuevos actores, en un ámbito dinámico que obliga a que la propia regulación vaya ajustándose muy rápidamente en base a las redes y al diálogo colaborativo”.
Finalmente, Jean-Jacques Duhart concluyó: “En el simposio, con todas sus presentaciones y paneles, se pudo apreciar mucha coincidencia en términos de la oportunidad que existe en torno a impulsar las Terapias Avanzadas, revisando además los modelos regulatorios, tomando en consideración las buenas experiencias internacionales ajustándose a la realidad local, y todo bajo un marco colaborativo, de diálogo, para poder capitalizar las ventajas de las redes de conocimiento y con ello captar todo el valor que ofrecen estas terapias pero bajo un marco regulatorio adecuado”.
